Les anti-PCSK9 représentent une nouvelle classe de médicaments permettant une diminution importante Les anticorps anti-PCSK9 (proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9) constituent une nouvelle classe de médicaments permettant une diminution importante du LDL-cholestérol. Ces médicaments agissent par inhibition de la PCSK9, une protéine responsable de la dégradation du récepteur au LDL-cholestérol, induisant ainsi une augmentation de ces récepteurs à la surface hépatocellulaire, et de ce fait, une diminution du LDL-cholestérol circulant. Les résultats des essais cliniques ont permis de montrer une forte réduction du LDL-cholestérol (diminution de 46 à 73 % par rapport au placebo) mais aucun bénéfice n’a encore été démontré sur la mortalité cardiovasculaire, la mortalité totale et la qualité de vie.
Ces médicaments ont obtenu depuis 2015 une AMM dans le traitement de l’hypercholestérolémie primaire et des dyslipidémies mixtes, et bénéficient depuis 2018 d’une extension d’indication dans la prévention secondaire cardiovasculaire chez les patients non-contrôlés à haut risque cardiovasculaire en association à un traitement hypolipémiant optimisé. L’évaluation pharmaco-épidémiologique de ces nouveaux médicaments apparait importante en raison de leur risque élevé de mésusage et de l’incertitude concernant certains risques associés à leur utilisation (notamment à long-terme). Leur utilisation pour l’instant très limitée doit rester sous surveillance avec, dans un premier temps, un suivi du nombre de patients traités et des volumes de remboursements effectué à partir des données open data de l’Assurance Maladie.
Valorisation de la recherche
En cours de valorisation
Avertissement : Le contenu de la publication n’engage que ses auteurs et ne reflète pas nécessairement la position de l’ANSM
DRUGS-SAFEr 